Medikamenten-Pilotstudie für BMD mit Metformin und L-Citrullin

Das Universitätskinderspital beider Basel (UKBB) führt eine Pilotstudie mit Metformin und L-Citrullin durch, und sucht hierzu gehfähige Patienten, die unter Muskeldystrophie Becker-Kiener leiden. Die Studie dauert 12 Wochen und beinhaltet drei Studienvisiten. Das Ziel dieser Studie ist der Vergleich beider Studienmedikamente. Ein positives Ethikvotum der Ethikkommission beider Basel für diese Studie liegt vor. An den Studienvisiten werden körperliche und physiotherapeutische Untersuchungen, eine Muskelbildgebung mittels Kernspin-Untersuchung (MRT) und Blutentnahmen und eine Dexametrie und Kalorimetrie (zur Bestimmung des Muskelstoffwechsels) durchgeführt. Zudem werden Urinproben genommen. Anschließend erhalten die teilnehmenden Patienten die Studien- oder Placebo-Medikation.

Vor kurzem wurde eine viermonatige Pilotstudie mit Metformin und L-Arginin bei 5 Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne durchgeführt. Hier konnte erfreulicherweise eine Verbesserung der 2- Minuten-Gehstrecke (von durchschnittlich 149,2 auf 159,2 Meter) festgestellt werden. Außerdem konnten eine Verbesserung der Muskelfunktion mittels des physiotherapeutischen MFM (Motor Function Measurement-Test)-Gesamtwertes von 81 auf 84,6% (+3,6%) und des MFM D1 Unterwertes (Steh- und Transferfähigkeiten) von 64,1 auf 70,3% (+6,2%) beobachtet werden. Im Vergleich dazu zeigte sich nach Beginn einer Standardbehandlung mit Kortison nach 3 bzw. 6 Monaten maximal eine Verbesserung des MFM Wertes von 81,6 auf 83,5 % (+1,9%) sowie des MFM D1 Wertes von 69,5 auf 71 % (+ 1.5%) (Silva EC et al. Motor function measure scale, steroid therapy and patients with Duchenne muscular dystrophy. Arq Neuropsiquiatr. 2012 Mar;70(3):191-5). Nebenwirkungen sind nicht aufgetreten. Eine größere randomisierte Placebo-kontrollierte Doppelblindstudie, um die Ergebnisse zu verifizieren, ist geplant.

Die erwähnten Untersuchungen bzw. Studienmedikamente sind kostenlos. Weder Ihnen noch Ihrer Krankenkasse entstehen im Zusammenhang mit der Teilnahme zusätzliche Kosten. Falls notwendig, kann für auswärtige Patienten eine kostenlose Übernachtung der Patienten und Angehörigen im Ronald McDonald Haus Basel, dem Elternhaus beim Universitäts-Kinderspital beider Basel, organisiert werden.

Reisespesen können allerdings nicht erstattet werden.

Einschlusskriterien

molekulargenetisch gesicherte Diagnose der Muskeldystrophie Becker-Kiener
Alter 18 Jahre bei Studienbeginn
erhaltene freie Gehfähigkeit

Ausschlusskriterien

kürzliche (drei Monate oder weniger) Teilnahme an einer anderen Behandlungsstudie
Behandlung mit L-Citrullin, L-Arginin oder Metformin innerhalb der letzten drei Monate
Bekannte Überempfindlichkeit gegen L-Citrullin oder Metformin
Bekannte oder vermutete Krebserkrankung
andere chronische oder klinisch relevante Einschränkung der Funktion von Leber, Niere oder Herz

Kontakt

Frau Dr. Ulrike Bonati
Assistenzärztin Neuropädiatrie
UKBB, 4005 Basel
Tel.: 0041 61 704 12 12
e-mail: ulrike.bonati@ukbb.ch