FOR-DMD: Klinische Studie zur optimalen Steroidbehandlung für Patienten mit Muskeldystrophie Duchenne

Kortikosteroide sind derzeit die einzigen Medikamente, die nachweislich über einen gewissen Zeitraum verhelfen können, eine Stabilisierung oder gar eine erhöhte Muskelkraft zu erlangen. Dies äußert sich darin, dass bei diesen Kindern die Gehfähigkeit über einen längeren Zeitraum erhalten bleibt. Zudem wirken diese Medikamente einer Verringerung von Wirbelsäulenschäden sowie Atemproblemen entgegen und stellen einen möglichen Schutz vor der Entstehung von Herzproblemen dar. Leider gibt es noch keine einheitliche Regelung für die Verschreibung von Kortikosteroiden und das Ergebnis bzw. der Nutzen kann von Junge zu Junge variieren. Ärzte haben versucht, unterschiedliche Wege der Anwendung von Steroiden zu untersuchen, um unerwünschte Nebenwirkungen zu reduzieren.

Die FOR DMD-Studie vergleicht drei mögliche Therapievarianten für Kortikosteroide an Jungen mit DMD. Mit den Erkenntnissen zur Studie soll die bestmögliche Therapie gefunden werden, um die Muskelkraft zu erhöhen und die geringsten Nebenwirkungen zu verursachen. Mit den Ergebnissen dieser Studie sollen Ärzten, Patienten und Familien vermittelt werden, welches der beste Weg der Einnahmeart von Steroiden ist.

Die Kortikosteroide, die in dieser Studie verwendet werden, sind Prednison und Deflazacort. Beide haben in früheren Studien gezeigt, dass sie sich positiv auf die Muskelkraft auswirken.

Es werden drei Möglichkeiten der Einnahme von Kortikosteroiden in Tablettenform verglichen:

• Prednison 0.75mg/kg/Tag
• Prednison 0.75mg/kg/Tag (abwechselnd 10 Tage mit Steroidbehandlung/10 Tage ohne Steroidbehandlung)
• Deflazacort 0.9mg/kg/Tag

Alle Studienteilnehmer erhalten ganz sicher eines der beiden Medikamente (Prednison oder Deflazacort). Allerdings weiß weder der Studienteilnehmer noch der behandelnde Arzt, bis die Studie vollständig zu Ende geführt wurde, welcher der drei oben genannten Behandlungsgruppen er zugeteilt wird. Es ist eine Behandlungsdauer von mindestens drei Jahren vorgesehen. Während dieser Zeit werden die Wirkung und mögliche Nebenwirkungen der Therapie besonders gründlich erfasst. Etwa alle 6 Monate ist ein Besuch am Studienzentrum erforderlich.

Die Studie wird vom Gesundheitsministerium (NIH) in den USA finanziert und es sollen insgesamt 300 Jungen in Großbritannien, Deutschland, Italien, USA und Kanada teilnehmen, um die verschiedenen Therapien vergleichen zu können. In Deutschland nehmen folgende 6 Zentren an der FOR-DMD Studie teil:

• Universitätsklinikum Freiburg
• Universitätsklinikum Carl Gustav Carus Dresden
• Universitätsklinikum Essen
• Universitätsmedizin Göttingen (UMG)

Woher wissen Sie, ob Ihr Kind für die Studie geeignet ist?

Um an der FOR-DMD Studie teilnehmen zu können, müssen die Jungen eine Reihe von Kriterien erfüllen. Der Einschluss in die Studie kann nur durch die Klinik geprüft werden. Eine endgültige Entscheidung über die Studienteilnahme ist erst nach einem Aufklärungsgespräch und einigen Voruntersuchungen am Studienzentrum möglich. Jedoch sollte der Studienteilnehmer auf jeden Fall folgende Kriterien erfüllen:

• Diagnose „Duchenne-Muskeldystrophie“ genetisch gesichert
• zwischen 4-7 Jahre alt
• gehfähig
• zuvor keine Behandlung mit oralen Steroide (Kortison)

Falls die genannten Kriterien zutreffen und Sie Interesse an einer Studienteilnahme haben, nehmen Sie bitte mit einem der genannten Prüfzentren Kontakt auf (siehe Kontaktliste).

Dort können weitere Fragen beantwortet werden.